이 기사는 2025년 06월 16일 14시59분 thebell에 표출된 기사입니다

3개월 사이 주가가 2배 넘게 상승하며 시가총액 1조원 고지에 오른 디앤디파마텍. 가파른 기업가치 상승은 'GLP-1/GCG 이중작용제 기반' MASH(대사이상 관련 지방간염) 치료제 임상 2상 톱라인 결과에 대한 기대감에서 비롯됐다.

디앤디파마텍은 투자자들의 기대에 부응하듯 관련 파이프라인 'DD01'의 1차 평가지표에서 통계적 유의성을 확보했다. 이번 임상 결과를 기반으로 본격적인 기술이전 등 사업개발에 집중하고 뒤를 이을 후속 파이프라인인 섬유화증 치료제 등 개발에도 힘을 쏟는다.

◇DD01 투약군 75.8%, 지방간 투여 전 대비 30% 이상 감소

디앤디파마텍은 16일 미국 임상 2상 중인 MASH 치료제 DD01이 임상 2상 톱라인 결과 통계적 유의성을 확보했다고 밝혔다. 1차 평가지표 결과에 따르면 DD01 투약군은 총 33명 중 75.8%인 25명의 환자에서 지방간이 투여 전 대비 30% 이상 감소했다.


이는 위약군의 확인된 11.8%와 비교하여 통계적으로 유의한 결과(p<0.0001)로 확인됐다. 또 DD01 투약군에서 12주차 평균 지방간 감소율은 62.3%로 위약군 평균인 8.3% 대비 빠른 지방간 감소 효과를 보였다.

디앤디파마텍의 이번 임상 2상은 체질량지수(BMI) 25kg/m² 이상의 과체중 또는 비만을 동반한 MASLD/MASH 환자 67명을 대상으로 진행했다. 임상은 미국 내 12개 임상시험 기관에서 무작위 배정, 이중맹검 및 위약 대조 방식으로 설계됐다.

임상 2상의 1차 평가지표는 MRI-PDFF 영상 촬영 방식을 활용한 간 내 지방 함량의 변화였다. 위약군 대비 DD01 투약군의 12주차 지방간 30% 이상 감소 환자 비율을 분석했다. 전체 환자 67명은 위약군 34명, 투약군 33명으로 나뉘어 진행됐다.

디앤디파마텍에 따르면 상기 유효성 지표는 임상 중단 환자까지 포함한 보수적 지표다. 12주 임상 프로토콜을 준수해 MRI-PDFF 촬영을 완료한 DD01 투약군 기준 12주차 평균 지방간 감소율은 67.3%, 지방간 30% 이상 감소 환자 비율은 85.7%로 추정된다.

DD01의 경쟁 약물로 꼽히는 약물은 동일 기전 GLP-1/글루카곤 이중작용제 약물인 글로벌 빅파마 베링거인겔하임의 '서보듀타이드'다. DD01은 서보듀타이드가 48주 임상 2상에서 달성한 지방간 감소 효과와 유사한 수준을 보였다.

서보듀타이드는 현재 임상 3상을 진행 중이다. 작년 종료된 임상 2상에서 48주 투여 후 6mg 투약군에서 지방간 30% 이상 감소 환자 비율 약 76.9%(DD01 75.8%) 및 평균 지방간 감소율 64.3%(DD01 62.3%)의 결과를 보인 바 있다.

◇2년만 결실, 파이프라인 재편 성과…주가 30% 상승 '상한가' 기록

디앤디파마텍 입장에서 이번 통계적 유의성 확보는 과거 다른 파이프라인의 임상 2상 실패 후 2년 만에 맺은 결실이란 점에 뜻깊다. 디앤디파마텍은 2023년 파킨슨병 치료제 NYL01의 임상 2상 톱라인 결과 통계적 유의성을 확보하지 못한 바 있다.

디앤디파마텍은 이후 MASH, 비만치료제 등 중심으로 파이프라인을 재편했다. 파트너사 멧세라에 경구용 펩타이드 품목 6개를 이전했다. 이를 기반으로 경구용 GLP-1 계열 비만 치료제를 공동 개발해 왔으며 자체적으로는 DD01의 임상 2상에 집중해 왔다.


올해 초에는 메이즌 누레딘 박사를 과학 고문으로 영입해 전문성을 강화했다. 누레딘 박사는 MASH 및 MASH 관련 간경화 분야 세계적 권위자다. 유일하게 허가 받은 MASH 치료제 레즈디프라를 포함한 50여건 이상의 MASH 치료제 관련 임상에 참여했다.

디앤디파마텍은 이번 임상 2상 톱라인 결과를 토대로 본격적으로 기술이전을 타진할 계획이다. 작년 5월 코스닥 상장 과정에서 자신감을 드러냈던 DD01의 임상개발이 원활히 이뤄지면서 '플랜 B' 없이 기존 계획대로 사업개발을 이어가게 됐다.

디앤디파마텍 관계자는 "현재 결과를 기반으로 기술이전을 추진할 계획으로 48주 임상은 이와 별도로 진행한다"며 "후속 파이프라인으로 만성 췌장염 등을 타깃하는 섬유화 질환 치료제에 주목하고 있다"고 말했다.

자회사 뉴랄리가 임상을 이끌고 있는 TLY012는 섬유화 질환의 원인인 근섬유아세포를 선택적으로 사멸시켜 만성 췌장염, 피부경화증, 간 경변 등 섬유화증을 근본적으로 치료하는 치료제다. 2021년 12월 미국 임상 1상 IND(임상시험계획)를 승인받았다.

한편 디앤디파마텍의 16일 기준 주가는 12만7000원으로 전일 9만7700원 대비 30% 상승했다. 이를 기반으로 추산한 시가총액은 약 1조3600억원 수준이다.